史丹福專家指基因編輯治療未達人體試驗階段

史丹福大學醫學院兼任教授Karoly Nikolich表示，針對神經系統的基因編輯療法尚未成熟，可能需要至少再一輪研究才能安全進入人體試驗。他估計人體試驗需時最多五年才能展開，並指出近期有患者在接受相關治療後死亡，顯示這類技術仍存在風險。

史丹福大學醫學院兼任教授Karoly Nikolich接受《南華早報》獨家專訪時表示，針對神經系統的基因編輯療法尚未成熟，可能需要至少再一輪研究才能安全進入人體試驗。他指出，動物實驗的技術已相當成熟，但用於人體研究仍未足夠，估計人體試驗需時最多五年才能展開。

Nikolich以近期一宗罕見遺傳性腦疾治療案例為例，指出一名患者因治療引發嚴重免疫反應而死亡。該治療透過將病毒顆粒注入脊椎，試圖「改寫神經元中的突變基因」。Nikolich認為這項做法「過於冒險」，並強調科學家仍未能準確掌握改變基因對全身的影響。

另一宗案例涉及一名男童，去年八月在上海接受慧達基因（HuidaGene Therapeutics）的CRISPR基因編輯療法，用於治療杜興氏肌肉營養不良症（Duchenne muscular dystrophy）。該項試驗屬首次在人體進行，男童在接受高劑量治療後死亡。

Nikolich表示，這些案例顯示基因編輯技術在臨床應用上仍有大量未知因素，需要更多基礎研究才能確保安全。他認為人工智能或可在未來協助加快相關研究進程，但短期內不宜急於進行人體試驗。

基因編輯療法被視為治療遺傳疾病的前沿技術，但近期接連出現的死亡個案，令業界對其安全性重新審視。專家呼籲應在動物實驗取得更充分數據後，才考慮開展人體臨床研究。